Dos científicos ganaron el Premio Nobel de Fisiología o Medicina el lunes por su descubrimiento de los microARN, pequeños fragmentos de material genético que actúan como interruptores dentro de las células y ayudan a controlar lo que hacen las células y cuándo lo hacen.
Si los científicos pueden comprender mejor cómo funcionan y cómo controlarlos, algún día esto podría conducir a tratamientos potentes para enfermedades como el cáncer.
El trabajo de los estadounidenses Victor Ambrose y Gary Ruvkun “demuestra que es de fundamental importancia para el desarrollo y funcionamiento de los organismos”, según el jurado premiado en Estocolmo.
Ambros y Ruvkun estaban inicialmente interesados en los genes que controlan el momento de diversos desarrollos genéticos, asegurando el desarrollo oportuno de los tipos de células.
Su descubrimiento finalmente “reveló una nueva dimensión de la regulación genética esencial para todas las formas de vida complejas”, afirmó el panel.
¿Por qué el Premio Nobel?
El ARN es mejor conocido por transportar las instrucciones para producir proteínas desde el ADN en el núcleo celular hasta las pequeñas fábricas celulares que realmente producen las proteínas. Los microARN no producen proteínas, pero ayudan a controlar lo que hacen las células, incluida la activación y desactivación de genes importantes que producen proteínas.
El año pasado, el Premio Nobel de Medicina fue otorgado a los científicos que descubrieron cómo manipular uno de los tipos de ARN conocido como ARN mensajero o ARNm, que actualmente se utiliza para desarrollar una vacuna contra el COVID-19.
El descubrimiento revolucionario de Ambrose y Ruvkun se realizó originalmente en gusanos; Se propusieron descubrir por qué algunas células no lograron desarrollarse en dos cepas mutantes de gusanos que se utilizan ampliamente como modelos de investigación en la ciencia.
“Su innovador descubrimiento reveló un principio completamente nuevo de regulación genética esencial para los organismos multicelulares, incluidos los humanos”, se lee en una cita que explica la importancia de su trabajo.
Este mecanismo ha funcionado durante cientos de millones de años y ha permitido la evolución de organismos complejos, afirmó.
Ambrose, actualmente profesor de ciencias naturales en la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts, realizó una investigación en la Universidad de Harvard. La investigación de Ruvkun se llevó a cabo en el Hospital General de Massachusetts y en la Facultad de Medicina de Harvard, donde es profesor de genética.
¿Por qué son importantes los microARN?
El estudio de los microARN ha abierto enfoques para el tratamiento de enfermedades como el cáncer porque ayuda a regular cómo funcionan los genes en nuestras células, dijo la Dra. Claire Fletcher, profesora de oncología molecular en el Imperial College de Londres.
Fletcher dijo que hay dos áreas principales donde los microARN pueden ayudar: desarrollar medicamentos para tratar enfermedades y servir como indicadores potenciales de enfermedades, monitoreando los niveles de microARN en el cuerpo.
“Si tomamos el cáncer como ejemplo, tenemos cierto gen que se está exagerando, probablemente esté mutado y esté sobreactuando”, dijo Fletcher. Él dice que los científicos algún día podrían usar microARN para detener tales procesos.
Eric Miska, genetista de la Universidad de Cambridge, dijo que el descubrimiento de Ambrose y Ruvkun fue completamente sorprendente y anuló lo que los científicos habían entendido durante mucho tiempo sobre cómo funcionan las células.
“La existencia de toda esta nueva clase de genes fue sorprendente”, afirmó. Dijo que el genoma humano contiene al menos 800 microARN que son fundamentales para el funcionamiento de las células.
Miska dijo que se está trabajando sobre el papel de los microARN en enfermedades infecciosas como la hepatitis, y que también puede ser útil en el tratamiento de enfermedades neurológicas.
Según Fletcher, la investigación más avanzada hasta la fecha analiza cómo los enfoques de microARN podrían ayudar en el tratamiento del cáncer de piel, pero aún no se ha aprobado ningún fármaco. Predijo que esto podría suceder en los próximos años, añadiendo que actualmente la mayoría de los tratamientos se dirigen a las proteínas celulares.
“Si podemos interferir a nivel de microARN, se abre una vía completamente nueva para el desarrollo de fármacos”, afirmó.
Cómo Ruvkun y ¿Responderá Ambrose?
Una llamada telefónica del panel del Nobel suele ser una sorpresa, pero hay algunas señales de que los destinatarios y sus familias están receptivos.
“Bueno, cuando sonó el teléfono a las 4:30 de la mañana. … Esto nunca sucederá aquí”, afirmó Ruvkun.
“Natasha realmente respondió”, añadió Ruvkun, refiriéndose a su esposa. “Y él dice: ‘Tiene acento sueco’.
Le tomó un poco más de tiempo despertar a Ambrose.
“Alguien llamó a mi hijo, llamó a mi esposa porque mi teléfono no funcionaba”, dijo.
Ruvkun inmediatamente se dio cuenta de cómo el premio afectaría su vida.
“Bueno, repito en mi mente, esto cambiará todo, porque ya sabes, el Nobel es legendario por cómo cambia las vidas de personas seleccionadas”, dijo Ruvkun. “El Premio Nobel genera 100 veces más prensa y celebración que cualquier otro premio. Entonces no es parte del continuo. Es un salto cuántico”.
Para recibir su premio en diciembre, asistirá por tercera vez a la ceremonia del Premio Nobel en Estocolmo, después de haber asistido para ver a su mentor Robert Horvitz ganar el premio en 2002 y luego a su amigo Jack Szostak, que lo ganó en 2009.
“El viaje está por llegar. Este será el tercero, quizás el mejor”, afirmó Ruvkun.
Ambrose dijo que no esperaba el premio porque sentía que el comité del Nobel había aislado el ARN en el premio de 2006 otorgado a sus amigos Andrew Fire y Craig Mello.
“Reconoce cuán maravillosos e inesperados descubrimientos pueden surgir del interés en la ciencia básica financiado con el dinero de los contribuyentes. Que esta inversión realmente está dando sus frutos es vital, quizás el mensaje más importante”, afirmó.
El año pasado, el Premio Nobel de Fisiología o Medicina fue otorgado a la húngara-estadounidense Katalin Kariko y al estadounidense Drew Weissman por sus descubrimientos que permitieron desarrollar vacunas de ARNm contra el COVID-19, que son importantes para frenar la pandemia.
El premio es un premio en efectivo de 11 millones de coronas suecas (1 millón de dólares) del legado del creador del premio, el inventor sueco Alfred Nobel.
Los anuncios del Nobel continuarán con anuncios de física el martes, química el miércoles y literatura el jueves. El Premio Nobel de la Paz se anunciará el viernes y el Premio Nobel de Ciencias Económicas se anunciará el 14 de octubre.
Niemann, Cheng y Corder escriben para The Associated Press. Cheng informó desde Londres y Corder desde La Haya.. Los reporteros de Associated Press Stephen Senne y Rodrique Ngowi en Newton, Mass. y Aditi Ramakrishnan en Nueva York c.relevantes para este informe.